Jak dowiadujemy się dalej, „choroba dotyka osób w różnym wieku, jednak w ponad 70% przypadków pierwsze objawy SMA pojawiają się w niemowlęctwie albo wczesnym dzieciństwie”.

Przed wprowadzeniem nowoczesnych metod opieki oddechowej oraz leczenia farmakologicznego SMA była najczęstszą genetyczną przyczyną śmierci dzieci do drugiego roku życia. Sytuacja ta jednak zmieniła się w Polsce od 2019 roku, ponieważ jest już możliwe nowoczesne leczenie.

Jak przekazał podczas konferencji prasowej minister zdrowia Adam Niedzielski, od 1. września lek na SMA będzie w Polsce refundowany w 100 procentach. Minister zapowiedział, że na wrześniowej liście leków refundowanych znajdzie się najdroższy obecnie na świecie lek na SMA - Zolgensma, który będzie przeznaczony dla dzieci w wieku do 6 miesięcy.

- W ramach kompleksowego programu walki z SMA wprowadzamy też lek Evrysdi, który będzie dopełniał leczenie nusinersenem, który ze względu na trudność podawania czasami wymaga przejścia na inną formę podania, bo to jest lek podawany w tradycyjny sposób, a nie tak jak nusinersen w postaci iniekcji — przekazał minister Niedzielski.

Finansowanie tego leku – podkreślił minister zdrowia – jest możliwe dzięki nowym możliwościom finansowym związanym z utworzonym przez prezydenta RP Andrzeja Dudę Funduszem Medycznym.